基因治療的(de)概念是在20世紀70年代初提出來(lái)的(de)，最初的(de)概念是引入一個(gè)正常的(de)基因來(lái)取代一個(gè)突變基因，雖然現在有更多(duō)的(de)替代方法，如基因編輯和(hé)堿基編輯，但它仍然是我們高(gāo)度依賴的(de)主要策略之一。
2012年歐洲批準Glybera，這(zhè)是西方國家首個(gè)基因治療産品，也(yě)是全球首個(gè)針對(duì)基因疾病的(de)基因治療。盡管Glylbera在商業上并不成功，但它打開了(le)基因治療的(de)大(dà)門。在随後的(de)幾年裏，一些基因治療産品陸續湧入市場(chǎng)，Strimvelis于2016年在歐洲獲得(de)批準，CAR-T療法（Kymriah和(hé)Yescarta）和(hé)Luxturna分(fēn)别于2017年獲得(de)美(měi)國食品和(hé)藥物(wù)管理(lǐ)局（FDA）的(de)批準。
中國很早就接受了(le)基因治療，中國的(de)第一個(gè)基因治療臨床試驗可(kě)以追溯到1991年，距離1990年美(měi)國國立衛生研究院（NIH）首次進行基因治療僅一年。此外，中國在2003年批準了(le)世界上第一個(gè)基因治療産品Gendicine，Gendicine是一種具有p53的(de)溶瘤腺病毒，用(yòng)于治療晚期頭頸癌。第一個(gè)CRISPR臨床試驗也(yě)在中國進行。中國的(de)基因治療既有國際共同點，又有自己的(de)特點。
血友病
中國血友病患病率爲每10萬人(rén)3.6人(rén)，男(nán)性患病率爲5.5/10萬，低于普遍報告的(de)全球流行率——每10萬人(rén)10人(rén)。然而，考慮到我國人(rén)口衆多(duō)，這(zhè)是影(yǐng)響衆多(duō)家庭的(de)最具影(yǐng)響的(de)遺傳病之一。
1991年，在中國進行了(le)血友病B（HB）基因治療的(de)臨床試驗，這(zhè)是繼美(měi)國ADA-SCID試驗後僅一年的(de)世界上第二次人(rén)類基因治療試驗，也(yě)是第一次人(rén)類血友病基因治療試驗。血友病A（HA）和(hé)HB是嚴重的(de)X連鎖出血性疾病，主要影(yǐng)響男(nán)性。HA和(hé)HB分(fēn)别由血液中因子VIII（FVIII）或因子IX（FIX）的(de)缺陷或減少引起。
血友病基因治療在二十一世紀取得(de)了(le)迅速的(de)進展。然而，在我國，從1991年開始，到現在還(hái)沒有進一步的(de)血友病臨床試驗。目前，clinialtrials.gov上登記有兩項臨床試驗，一項由天津市血液病醫院研究所發起，采用(yòng)單劑量靜脈注射BBM-H901的(de)AAV載體進行HB基因治療（NCT04135300），目前正在招募3名參與者。另一項深圳市遺傳免疫醫學院發起，慢(màn)病毒FVIII基因修飾HSPC移植HA試驗（NCT03217032），但臨床試驗至今仍處于未招募狀态。目前，重點仍集中在基礎研究工作。
β地中海貧血
引起血紅蛋白β-珠蛋白鏈表達減少或消除的(de)突變可(kě)導緻β-地中海貧血。目前，已經鑒定出200多(duō)種影(yǐng)響人(rén)類β-珠蛋白基因的(de)突變。在中國，由β-珠蛋白基因内含子2的(de)654位核苷酸C到T替換引起的(de)β654地中海貧血是最常見的(de)形式，約占β-地中海貧血病例總數的(de)五分(fēn)之一。β地中海貧血在中國南(nán)部包括廣西、廣東和(hé)海南(nán)省最爲流行。特别是在廣西，有20-31.5%的(de)人(rén)口是地中海貧血基因攜帶者。
從美(měi)國和(hé)歐洲的(de)臨床試驗來(lái)看，β-地中海貧血的(de)基因治療在安全性和(hé)有效性方面取得(de)了(le)巨大(dà)成功。然而，β地中海貧血基因治療在我國尚處于起步階段。關于β-地中海貧血基因治療的(de)療效，還(hái)沒有公開的(de)臨床數據，甚至臨床前研究的(de)數量也(yě)非常有限。
體細胞基因編輯的(de)臨床試驗
體細胞基因編輯通(tōng)過治療遺傳病、傳染病和(hé)獲得(de)性疾病，在體内顯示了(le)它的(de)潛力。基因編輯的(de)臨床試驗從ZFN開始，ZFN首次應用(yòng)于“柏林(lín)病人(rén)”的(de)HIV體外基因治療。ZFN的(de)試驗現已擴展到血友病、法布裏病、MPS II和(hé)珠蛋白營養不良。2019年，美(měi)國FDA批準了(le)基因編輯臨床試驗（NCT03872479），使用(yòng)EDIT-101對(duì)遺傳性嚴重視網膜營養不良Leber先天性黑(hēi)矇10型（LCA10）進行體内治療，EDIT-101是第一個(gè)體内CRISPR試驗。
在中國，迄今爲止所有的(de)基因編輯試驗都是基于CRISPR導向的(de)體外策略。來(lái)自四川大(dà)學的(de)LU等人(rén)首次在臨床試驗中使用(yòng)CRISPR敲除自體T細胞上的(de)PD-1，目的(de)是治愈非小細胞肺癌（NCT02793856）。根據最近公布的(de)數據，12名患者接受自體PD-1編輯的(de)T細胞輸注，植入PD-1陰性T細胞似乎是安全的(de)。杭州市腫瘤醫院開展的(de)另一項試驗采用(yòng)了(le)相同的(de)策略，治療晚期食管癌患者（NCT03081715）。然而，本試驗的(de)臨床結果尚未發表，因此很難評價其安全性和(hé)有效性。最近，Xu等人(rén)報道使用(yòng)CRISPR敲除HSPC中的(de)CCR5受體基因，并将其移植到同時(shí)患有HIV和(hé)急性淋巴細胞白血病的(de)患者身上。盡管沒有證據表明(míng)對(duì)HIV有治療作用(yòng)，但該研究首次在人(rén)類證據中表明(míng)CRISPR至少在19個(gè)月(yuè)的(de)随訪期間是安全的(de)，這(zhè)可(kě)能會鼓勵使用(yòng)CRISPR編輯的(de)HSPC進行其他(tā)體外基因治療，如β-地中海貧血和(hé)鐮狀細胞疾病。
人(rén)類胚胎的(de)基因編輯
2015年，Huang等人(rén)報道了(le)人(rén)類胚胎中第一個(gè)CRISPR基因編輯。爲了(le)減少倫理(lǐ)壓力，他(tā)們使用(yòng)了(le)三原核（3PN）合子，這(zhè)種合子有一個(gè)卵母細胞核和(hé)兩個(gè)精子核，與植入後的(de)自然流産有關。他(tā)們發現CRISPR能高(gāo)效切割人(rén)類胚胎中的(de)内源性β-珠蛋白基因（HBB）。重要的(de)是，這(zhè)項研究還(hái)表明(míng)，人(rén)類胚胎中的(de)基因編輯遠(yuǎn)未成熟，已編輯胚胎的(de)高(gāo)脫靶率和(hé)嵌合體率也(yě)很高(gāo)。
然而，2018年，南(nán)方科技大(dà)學的(de)副教授賀建奎用(yòng)CRISPR對(duì)人(rén)類胚胎進行基因編輯，目的(de)是制造基因編輯的(de)嬰兒(ér)。這(zhè)是在科學和(hé)道德層面上都非常嚴重的(de)不當行爲。他(tā)的(de)行爲引起了(le)國際社會的(de)激烈批評，并受到政府、中國科學界和(hé)民衆的(de)強烈譴責，改變生殖細胞将不可(kě)逆轉地改變人(rén)類基因庫，違反了(le)現行國際規範和(hé)中國現行法規。最後，他(tā)在2019年12月(yuè)因此被判刑3年。顯然，有必要建立一個(gè)更廣泛的(de)國際框架來(lái)管理(lǐ)人(rén)類基因組編輯。
溶瘤病毒
2003年，我國批準了(le)世界上第一個(gè)基因治療産品Gendicine。兩年後的(de)2005年，上海三威生物(wù)科技公司開發的(de)另一種溶瘤病毒Oncorine（rAd5-H101）被中國食品藥品監督管理(lǐ)局（CFDA）批準用(yòng)于治療晚期鼻咽癌。然而，根據clinicaltrial.org上的(de)公開信息，從那時(shí)起，溶瘤病毒在中國的(de)臨床試驗就中斷了(le)。直到2019年，三個(gè)臨床試驗才開始積極招募。其中，有兩項是I期研究，旨在評估表達GM-CSF的(de)減毒HSV-2作爲單一藥物(wù)或與PD-1抗體聯合使用(yòng)的(de)安全性和(hé)有效性（NCT03866525和(hé)NCT04386967）。OV在中國停止的(de)臨床試驗反映出，自Gendicine以來(lái)，OV的(de)療效一直沒有得(de)到根本改善，直到最近。
中國基因治療企業概況朗信生物(wù)
朗信生物(wù)科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家緻力于基因治療創新藥研發制造及商業化(huà)的(de)全球化(huà)企業。公司目前關注在遺傳性疾病的(de)基因治療領域（眼科、罕見病、單基因遺傳疾病），已有多(duō)個(gè)管線産品研發及工業化(huà)技術開發基礎。
信念醫藥
信念醫藥創立于2016年9月(yuè)，是一家集基因治療藥物(wù)研發、生産和(hé)臨床應用(yòng)爲一體的(de)高(gāo)科技企業。BBM-H901注射液是信念醫藥開發的(de)一款AAV基因治療藥物(wù)，旨在通(tōng)過靜脈給藥将人(rén)凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因導入血友病B患者體内，從而提高(gāo)并長(cháng)期維持患者體内凝血因子水(shuǐ)平，以期達到“一次給藥、長(cháng)期有效”的(de)治療及預防出血效果。BBM-H901注射液藥物(wù)的(de)設計采用(yòng)了(le)肝靶向性血清型和(hé)高(gāo)效基因表達盒，目前已進入臨床階段。
中因科技
北(běi)京中因科技是一家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預防和(hé)基因治療藥物(wù)研發的(de)國家高(gāo)新技術企業，也(yě)是國内率先進行眼科基因治療藥物(wù)研發的(de)企業。2021年8月(yuè)13日，美(měi)國食品和(hé)藥品監督管理(lǐ)局(FDA)已授予其在研原創新藥“重組人(rén)CYP4V2基因腺相關病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤兒(ér)藥資格認定，用(yòng)于治療結晶樣視網膜色素變性(BCD)。
芳拓生物(wù)
方拓公司由泓元資本與奧博資本共同發起設立，公司緻力于建立具有拓展性的(de)、規模化(huà)基因治療藥物(wù)研發平台，研發和(hé)生産高(gāo)質量的(de)、患者可(kě)負擔的(de)rAAV載體基因治療産品，滿足全球患者一針治愈的(de)臨床治療需求。公司産品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經肌肉等多(duō)個(gè)疾病領域。
紐福斯
2021年7月(yuè)，眼科疾病的(de)基因治療公司紐福斯宣布，中國首個(gè)臨床階段的(de)眼科體内腺相關病毒(AAV)基因治療藥物(wù)NR082（NFS-01）用(yòng)于ND4線粒體基因突變引起的(de)Leber遺傳性視神經病變（LHON）第一階段臨床試驗在中國完成首例患者入組及給藥。 NR082是國内首個(gè)獲得(de)臨床試驗許可(kě)的(de)眼科體内AAV基因治療藥物(wù)，并已于2020年9月(yuè)獲得(de)美(měi)國FDA孤兒(ér)藥認定，爲該産品加速國際化(huà)開發奠定了(le)基礎。
輝大(dà)基因
輝大(dà)基因成立于在2018年，緻力于通(tōng)過創新的(de)CRISPR基因編輯技術研發單基因罕見疾病和(hé)威脅人(rén)類健康的(de)慢(màn)性病的(de)基因替代和(hé)基因編輯等基因治療藥物(wù)。2021年5月(yuè)，輝大(dà)基因完成4億元B輪融資。目前輝大(dà)基因擁有三大(dà)研發平台：基因編輯平台、遞送載體平台、動物(wù)模型平台。
博雅輯因
博雅輯因是一家以基因組編輯技術爲基礎，針對(duì)多(duō)種疾病加速藥物(wù)研究并開發創新療法的(de)生物(wù)醫藥企業，在2020年10月(yuè)順利完成4.5億元人(rén)民币的(de)B輪融資。2021年4月(yuè)21日，博雅輯因宣布順利完成4億元人(rén)民币的(de)B+輪融資。本輪融資資金将被用(yòng)于繼續推進公司以基因編輯技術爲基礎的(de)産品管線的(de)臨床轉化(huà)，并推動公司的(de)産業化(huà)發展。
中吉智藥
中吉智藥是一家集基因治療創新藥物(wù)的(de)研發、生産、銷售爲一體的(de)生物(wù)制藥企業，在基因表達調控和(hé)基因治療領域擁有超過20年的(de)深厚底蘊，已布局多(duō)個(gè)罕見遺傳病基因治療項目。2021年10月(yuè)，公司已經完成Pre-A輪數千萬元人(rén)民币融資，投資方爲其瑞佑康。融資款項用(yòng)于推動并完成RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的(de)IIT研究。
鼎新基因
上海鼎新基因科技有限公司由生物(wù)制藥領域資深管理(lǐ)團隊和(hé)科學家團隊聯合創立，創始團隊均有15+年生物(wù)醫藥及基因治療相關研究經驗。作爲一家以基因治療藥物(wù)研發爲核心的(de)生物(wù)醫藥創新研發企業，緻力于打造國際一流的(de)基因治療研發平台，并不斷開發First-in-class及Best-in-class基因治療藥物(wù)。
嘉因生物(wù)
杭州嘉因生物(wù)科技有限公司（簡稱“嘉因生物(wù)”）成立于2019年7月(yuè)，位于杭州省級醫藥港小鎮，是一家緻力于面向全球市場(chǎng)提供安全有效基因療法的(de)創新藥企。其不僅在研發管線、技術平台等方面具有差異化(huà)的(de)競争優勢，在病毒生産工藝及大(dà)規模量産方面更是具備國際領先的(de)水(shuǐ)平。
九天生物(wù)
九天生物(wù)醫藥（上海）有限公司（Geneception）成立于2019年，聚焦世界前沿的(de)基因和(hé)細胞治療領域，立足中國，放眼全球。針對(duì)罕見病及癌症治療領域，推動新藥研發與上市，滿足病患需求。據悉，九天生物(wù)A輪總融資金額1.5億美(měi)元。
諾潔貝生物(wù)
諾潔貝生物(wù)成立于2020年3月(yuè)，由基因治療領域資深的(de)科學家、企業家聯合創立，緻力成爲具有國際影(yǐng)響力的(de)全球領先的(de)基因治療公司。2021年4月(yuè)，蘇州諾潔貝生物(wù)技術有限公司已完成3000萬美(měi)元A輪融資，此輪融資主要用(yòng)于諾潔貝生物(wù)多(duō)款基因治療管線的(de)臨床産品的(de)準備和(hé)cGMP生産車間的(de)建設。
鼐濟醫藥
鼐濟醫藥是一家集基因治療藥物(wù)研發、生産和(hé)臨床應用(yòng)爲一體的(de)高(gāo)新技術企業，成立之初已完成近億元融資，緻力于通(tōng)過國際前沿的(de)基因治療技術，爲多(duō)種遺傳疾病和(hé)癌症加速藥物(wù)研究以及開發創新療法。擁有一支具備豐富的(de)基因治療和(hé)細胞治療研發經驗的(de)專業管理(lǐ)團隊，團隊在基因治療技術、藥物(wù)開發與生産、臨床研究以及注冊申報等各個(gè)重要環節均擁有豐富經驗。
珠海貝斯昂科
貝斯生物(wù)于2021年4月(yuè)正式成立。該公司由在生物(wù)醫學領域具有20年臨床醫生、科研、創業、和(hé)風險投資經驗的(de)徐天宏博士發起創立，專注于研發新型基因編輯NK細胞治療産品及基因治療産品。貝斯生物(wù)近日完成近億元天使輪融資，該輪融資資金将主要用(yòng)于貝斯生物(wù)獨特的(de)基因編輯NK平台及基因治療平台的(de)升級、産品研發、專利池的(de)構建以及相關團隊建設。
吉凱基因
吉凱基因設立至今，一直利用(yòng)RNAi等技術，開展藥物(wù)靶标發現及其衍生業務。公司業務覆蓋靶标篩選及驗證、抗體藥物(wù)及基因治療/細胞治療藥物(wù)的(de)臨床前研究以及I期臨床研究等藥物(wù)開發流程中的(de)源頭創新階段。目前公司通(tōng)過自主創新研究已主要開發了(le)15個(gè)進入IND研究階段的(de)新藥研發項目，其中7個(gè)已許可(kě)或轉讓，公司仍在繼續開發的(de)項目中有1個(gè)進入IND申請階段。
至善唯新
至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物(wù)研發與生産的(de)基因治療企業，治療領域涵蓋血液疾病、罕見病等。2021年2月(yuè)，至善唯新宣布完成數億元人(rén)民币A輪融資。
北(běi)京合生基因
2020 年 11 月(yuè) 27 日，合生基因宣布其基于國内原創的(de)合成生物(wù)技術開發的(de)首款基因治療産品 SynOV1.1 獲得(de)美(měi)國 FDA 臨床試驗許可(kě)，用(yòng)于治療包括中晚期肝癌在内的(de)甲胎蛋白（AFP）陽性實體瘤。
原基華毅原基華毅目前已開發多(duō)條基因治療研發管線。該公司由首都醫科大(dà)學校長(cháng)，著名學者饒毅教授創立。旗下(xià)公司有華毅亮健等。邦耀生物(wù)
公司科學家團隊在基因編輯工具開發和(hé)基因治療地中海貧血領域，已經持續取得(de)一系列突破性進展，利用(yòng)基因編輯技術重新開啓胎兒(ér)期的(de)γ珠蛋白的(de)表達，代替有缺陷的(de)β珠蛋白，期待成爲治愈地貧患者的(de)治療方案之一。
新芽基因
新芽基因成立于2020年7月(yuè)，由何春豔博士和(hé)常興博士聯合創立。2021年7月(yuè)，蘇州新芽基因生物(wù)技術有限公司宣布已完成數千萬人(rén)民币Pre-A輪融資。
目鏡生物(wù)
上海目鏡生物(wù)醫藥科技有限公司是一家專注于基因工程化(huà)定向進化(huà)技術開發新型AAV外殼用(yòng)于眼科疾病基因治療技術和(hé)産品研發的(de)創新公司。作爲一家創新型生物(wù)醫藥企業，公司緻力于爲全球眼科疾病患者帶來(lái)光(guāng)明(míng)。目鏡生物(wù)具有豐富的(de)AMD及其他(tā)眼科疾病基因治療産品臨床前研發經驗，目前已有一款AMD基因治療的(de)候選藥物(wù)。
丹瑞生物(wù)
上海丹瑞生物(wù)醫藥科技有限公司是一家臨床階段的(de)創新型生物(wù)醫藥公司，成立于2018年4月(yuè)。丹瑞中國自成立之初便一直推動普列威（Provenge）在中國的(de)上市，并緻力于将丹瑞美(měi)國前沿的(de)免疫細胞治療技術轉移到中國。丹瑞中國希望将自身經驗服務于行業，打造中國細胞和(hé)基因治療的(de)産業化(huà)加速器。
此外，藥融雲數據（www.pharnex cloud.com）顯示，目前還(hái)有領諾醫藥、神拓生物(wù)、上海渤因生物(wù)、克睿基因、恒瑞醫藥、安龍生物(wù)、天澤雲泰、和(hé)度生物(wù)、星明(míng)優健(UgeneX Therapeutics)、本導基因、錦籃基因、正序生物(wù)、康璟生物(wù)（AccuGen）、ASCTx、人(rén)福醫藥、北(běi)海康成、北(běi)京諾思蘭德生物(wù)、瑞風生物(wù)、NeuExcell Therapeutics、勁威生物(wù)、華大(dà)吉諾因、信立泰、康霖生物(wù)、華藥康明(míng)、荷塘生華、繼景生物(wù)、吉脈基因等企業緻力于基因治療相關新藥開發。
中國基因治療的(de)監管中國科學家早在上世紀80年代末90年代初就開展了(le)基因治療的(de)基礎研究和(hé)臨床試驗。基因治療監管政策最早于1993年出台，到目前爲止，監管政策的(de)演變大(dà)緻可(kě)以分(fēn)爲三個(gè)階段。
第一階段（二十世紀末）
1993年，國家科委頒布了(le)《基因工程安全管理(lǐ)辦法》，但這(zhè)一規定并未對(duì)基因治療做(zuò)出具體規定。同年，衛生部藥監局發布了(le)《人(rén)體體細胞治療與基因治療臨床研究質量控制要點》，爲基因治療提供了(le)具體的(de)質量控制指南(nán)，對(duì)促進基因治療的(de)快(kuài)速發展發揮了(le)重要作用(yòng)。1999年，國家藥監局頒布了(le)《新生物(wù)制品批準辦法》和(hé)《藥物(wù)臨床試驗管理(lǐ)規範》，将基因治療納入生物(wù)新産品和(hé)藥物(wù)臨床試驗的(de)監管範圍。因此，在基因治療領域，中國至今形成了(le)技術和(hé)藥物(wù)兩條監管路徑，以及科技、衛生、藥品等主管部門實施的(de)多(duō)元監管模式。總體來(lái)看，這(zhè)個(gè)階段的(de)監管政策相對(duì)寬松，調控措施相對(duì)粗糙。
第二階段（二十一世紀前15年）
21世紀初，我國已形成了(le)較爲全面但仍寬松的(de)基因治療監管政策。2003年，國家食品藥品監督管理(lǐ)局頒布了(le)三項有關人(rén)類基因治療的(de)規定。科技部、衛生部聯合發布了(le)《人(rén)類胚胎幹細胞研究倫理(lǐ)指導原則》。衛生部根據《人(rén)類輔助生殖技術管理(lǐ)辦法（2001）》，制定了(le)《人(rén)類輔助生殖技術技術規範》和(hé)《人(rén)類輔助生殖技術和(hé)人(rén)類精子庫倫理(lǐ)原則》，制定了(le)禁止以生殖爲目的(de)的(de)基因治療臨床試驗的(de)政策。
2007年，衛生部發布了(le)《涉及人(rén)體的(de)生物(wù)醫學研究倫理(lǐ)審查辦法（試行）》，初步規定了(le)基因治療的(de)倫理(lǐ)審查程序。2009年，衛生部發布了(le)《醫療技術臨床應用(yòng)管理(lǐ)辦法》，将基因治療列爲第三類應當審批的(de)醫療技術。
2009年，衛生部還(hái)發布了(le)《臍血幹細胞治療技術管理(lǐ)規範（試行）》和(hé)《基因芯片診斷技術管理(lǐ)規範》。2010年，國家食品藥品監督管理(lǐ)局發布了(le)《藥品臨床試驗倫理(lǐ)審查指導原則》。2015年，國家衛生計生委、國家食品藥品監督管理(lǐ)局聯合發布了(le)《幹細胞臨床研究管理(lǐ)辦法（試行）》、《幹細胞制劑質量控制和(hé)臨床前研究指導原則（試行）》等監管措施和(hé)倫理(lǐ)準則。同年，國家衛生計生委取消了(le)第三類醫療技術臨床應用(yòng)的(de)行政審批，細胞治療和(hé)基因治療可(kě)由醫療機構自行審批。
第三階段（2016年至今）
這(zhè)一時(shí)期的(de)特點是技術和(hé)産業促進、權利保護和(hé)風險控制相協調的(de)綜合監管政策。2016年“生物(wù)免疫療法”魏則西事件發生後，國家衛生計生委立即暫停所有未經批準的(de)第三類醫療技術臨床應用(yòng)，基因治療監管政策趨于嚴格，但生物(wù)技術仍然屬于國家重點推進發展的(de)領域。
在技術和(hé)産業推廣方面，基因治療無論是作爲一種新的(de)醫療技術，還(hái)是作爲一種生物(wù)醫藥産業，都具有廣闊的(de)前景。在國務院“十三五”國家戰略性新興産業發展規劃（國發[2016]67号）、“十三五”國家科技創新規劃（國發[2016]43号）中，《新建六個(gè)自由貿易試驗區(qū)方案》（國發〔2019〕16号）等與經濟社會發展有關的(de)綱領性文件都對(duì)基因治療領域的(de)産業發展給予了(le)鼓勵政策。
而針對(duì)人(rén)類基因技術尚未形成系統的(de)法律規定體系（包括基因治療），在法律（狹義）層面上對(duì)基因治療沒有直接的(de)規定。現行的(de)監管規範主要是技術管理(lǐ)方法或倫理(lǐ)準則。我國基因治療的(de)法律（廣義）框架主要包括國務院發布的(de)行政法規、部門規章(zhāng)和(hé)國務院各部委發布的(de)規範性文件。
受CRISPR嬰兒(ér)事件影(yǐng)響，中國正在生物(wù)安全、基因技術和(hé)生物(wù)醫學等領域加緊立法。2019年，《生物(wù)安全法》通(tōng)過全國人(rén)大(dà)常委會第一次審議(yì)。中央全面深化(huà)改革委員(yuán)會第九次會議(yì)審議(yì)通(tōng)過了(le)“國家科技倫理(lǐ)委員(yuán)會架構”，緻力于推動建立覆蓋面廣、導向明(míng)确的(de)科技倫理(lǐ)綜合治理(lǐ)體系。中國國家衛生和(hé)科技部門正在采取相應的(de)立法行動，起草(cǎo)了(le)《生物(wù)醫藥新技術臨床應用(yòng)管理(lǐ)規定（征求意見稿）》和(hé)《生物(wù)技術研究開發安全管理(lǐ)規定（征求意見稿）》，目标是形成更加合理(lǐ)的(de)監督機制，加強監督，增加法律責任，促進生物(wù)技術研發、應用(yòng)及相關産業的(de)健康發展。
小結雖然近年來(lái)基因治療在我國方興未艾，但要縮小與西方國家的(de)差距，仍有許多(duō)工作要做(zuò)。首先，我們認爲公衆教育對(duì)基因治療的(de)成功至關重要。基因治療作爲一門新興的(de)醫學門類，正在深刻地改變著(zhe)醫藥行業的(de)格局，然而，它還(hái)遠(yuǎn)未成熟，也(yě)就是說，還(hái)有許多(duō)未知數有待探索。當發生嚴重不良事件時(shí)，公衆的(de)态度可(kě)能直接決定基因治療的(de)命運。
第二，穩定的(de)資金至關重要。從基因治療的(de)曆史來(lái)看，我國起步較早，但與同期的(de)美(měi)國和(hé)歐洲相比，進展緩慢(màn)且十分(fēn)有限。
第三，中國目前對(duì)基因治療的(de)監管複雜(zá)繁瑣。如何協調不同的(de)規範，簡化(huà)規定，有利于我國基因治療的(de)研究和(hé)發展。基因治療的(de)對(duì)象通(tōng)常是那些身體狀況不好的(de)人(rén)，他(tā)們迫切需要新的(de)治療方法來(lái)改善他(tā)們的(de)健康狀況和(hé)獲得(de)生命的(de)機會。更好的(de)法規應該有助于縮短從研究到臨床應用(yòng)的(de)時(shí)間。
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