1922年，
班廷等人(rén)發現并提純了(le)
胰島素，将其成功應用(yòng)于
糖尿病的(de)治療，這(zhè)一發現拯救了(le)千千萬萬的(de)糖尿病患者，尤其是1型糖尿病患者。
全世界首個(gè)接受胰島素治療的(de)糖尿病患者
Elizabeth Hughes的(de)
治療前（左）和(hé)
治療後（右）
然而，對(duì)于1型糖尿病患者來(lái)說，隻能通(tōng)過胰島素治療來(lái)維持，尚無其他(tā)任何辦法解決導緻疾病的(de)根本問題——胰島細胞無法自己産生胰島素。
2021年10月(yuè)18日，
Vertex制藥公司宣布，
一名嚴重的(de)1型糖尿病患者在接受其名爲 VX-880 的(de)幹細胞來(lái)源的(de)完全分(fēn)化(huà)的(de)胰島細胞替代療法後，實現了(le)胰島細胞功能的(de)“穩健恢複”，這(zhè)些恢複的(de)胰島細胞可(kě)以讓患者調節胰島素甚至自己産生胰島素，每天的(de)胰島素使用(yòng)量減少91%，血糖控制得(de)到顯著改善。
1型糖尿病是一種代謝紊亂綜合征，這(zhè)種疾病主要是由于通(tōng)過免疫介導胰腺β細胞的(de)破壞而導緻，必須使用(yòng)胰島素進行治療，因此1型糖尿病又稱爲胰島素依賴型糖尿病。1型糖尿病患者往往會出現腎病/衰竭、眼疾、心髒病、中風、神經損傷等嚴重并發症，甚至危及生命。此外，由于患者必須通(tōng)過注射胰島素進行治療，因此經常會出現注射胰島素導緻的(de)血糖過低，嚴重的(de)低血糖會導緻意識喪失、昏迷、癫痫發作，并且可(kě)能是緻命的(de)。随著(zhe)時(shí)間的(de)推移，患者的(de)低血糖意識可(kě)能會受損，這(zhè)意味著(zhe)他(tā)們不再能夠感知低血糖事件的(de)早期迹象，這(zhè)很可(kě)能危及生命。
這(zhè)名患者在大(dà)約40年确診患上了(le)1型糖尿病，此後一直依賴胰島素治療，在接受 VX-880 療法的(de)前一年裏就出現了(le)5次危及生命的(de)低血糖事件，患者在參加這(zhè)一 1/2 期臨床試驗期間，接受了(le)目标劑量一半的(de) VX-880 單次輸注以及免疫抑制治療。
接受治療後，
該患者實現了(le)胰島細胞功能的(de)“穩健恢複”，
這(zhè)些恢複的(de)胰島細胞可(kě)以讓患者調節胰島素甚至自己産生胰島素，每天的(de)胰島素使用(yòng)量減少91%，血糖控制得(de)到顯著改善。 該療法的(de)安全性與典型的(de)免疫抑制劑治療相似，且沒有報告與治療相關的(de)嚴重副作用(yòng)。
雖然目前僅僅有一名患者的(de)成功案例，但這(zhè)仍然足以證明(míng)這(zhè)一療法的(de)可(kě)行性，這(zhè)很可(kě)能代表了(le)一種“改變遊戲規則的(de)方法”。
Vertex 執行副總裁兼細胞和(hé)基因療法主管
Bastiano Sanna 博士表示，雖然現在說治愈還(hái)爲時(shí)尚早，但這(zhè)些結果足以支持該療法的(de)臨床試驗的(de)繼續進行，也(yě)爲未來(lái)開發無需免疫抑制的(de)細胞療法奠定了(le)基礎。
關于VX-880
VX-880 是一種幹細胞來(lái)源的(de)胰島細胞替代療法，
Vertex制藥于2019年9月(yuè)以9.5億美(měi)元的(de)價格收購(gòu)
Semma Therapeutics後獲得(de)了(le)該療法。
該療法旨在通(tōng)過爲患者提供基于供體幹細胞來(lái)源的(de)胰島細胞産生胰島素來(lái)恢複身體調節葡萄糖的(de)能力，從而取代胰島素注射治療和(hé)長(cháng)期護理(lǐ)。
據了(le)解，Vertex制藥正在開發其封裝胰島細胞療法，這(zhè)一療法将無需對(duì)患者進行免疫抑制，并計劃在2022年向FDA提交臨床試驗申請。
參考資料：
https://news.vrtx.com/press-release/vertex-announces-positive-day-90-data-first-patient-phase-12-clinical-trial-dosed-vx
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